Sascha Roth và 17 bệnh nhân khác đã vượt qua căn bệnh ung thư trực tràng nhờ một liệu pháp kéo dài 6 tháng.
Đề xuất của tiến sĩ Andrea Cercek và tiến sĩ Luis A. Diaz J, chuyên gia trong lĩnh vực ung thư tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, đã được thực hiện qua một thử nghiệm quy mô nhỏ ban đầu. Tuy nhiên, kết quả của nó đã vượt xa sự mong đợi. Tất cả các bệnh nhân tham gia đã không còn tìm thấy tế bào ung thư trong kết quả kiểm tra tổng thể, nội soi, chụp PET hoặc chụp cộng hưởng từ. Nghiên cứu này đã được công bố trên Tạp chí Y học New England vào ngày 4/6.
Sascha Roth, 38 tuổi, là bệnh nhân đầu tiên được chữa trị bằng phương pháp này. Sau khi phát hiện triệu chứng chảy máu trực tràng vào năm 2019 và được chẩn đoán mắc ung thư, cô đã trải qua giai đoạn đau khổ. Ban đầu, cô tham gia chương trình hóa trị tại Đại học Georgetown, nhưng sau đó tiến sĩ Philip Paty, chuyên gia từ Bệnh viện Tưởng niệm Sloan Kettering, lưu ý rằng khối u của cô có các đột biến gen đặc biệt, gây khó khăn trong việc phản ứng với liệu pháp hóa trị thông thường.
Roth quyết định tham gia vào thử nghiệm nhỏ tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering. Nghiên cứu này dựa trên một thử nghiệm lâm sàng lớn được bắt đầu từ năm 2017, do hãng dược Merck tài trợ. Các bệnh nhân ung thư di căn mang chung các đột biến gen, ngăn chặn tế bào ung thư tự tái tạo. Đây là các đột biến thường xuất hiện ở khoảng 4% bệnh nhân ung thư trên thế giới.
Các tình nguyện viên trong thử nghiệm của Merck đã sử dụng chất ức chế kiểm soát pembrolizumab trong tối đa hai năm. Một phần bệnh nhân có khối u co lại hoặc ổn định, giúp họ sống lâu hơn. Kết quả này đã khiến tiến sĩ Cercek và tiến sĩ Diaz đặt ra câu hỏi: “Nếu chúng ta bắt đầu sử dụng thuốc sớm hơn, trước khi ung thư kịp thời di căn, điều gì sẽ xảy ra?”.
Họ quyết định tiếp cận các bệnh nhân có ung thư trực tràng tiến triển cục bộ, các khối u đã di căn trong trực tràng mà chưa lan ra các cơ quan khác. Roth là một trong những tình nguyện viên đầu tiên.
Tiến sĩ Cercek nhận thấy hóa trị không hiệu quả đối với các bệnh nhân có chung đột biến ở khối u. Thay vào đó, các khối u phát triển lớn hơn trong quá trình điều trị.
Nhóm nghiên cứu cho rằng việc sử dụng liệu pháp miễn dịch với chất ức chế kiểm soát giúp bệnh nhân hồi phục mà không cần phải trải qua các liệu pháp hóa trị, xạ trị hay phẫu thuật.
Họ chọn thuốc dostarlimab, tiêm mỗi tuần một lần trong vòng 6 tháng, với chi phí khoảng 11.000 USD mỗi liều. Thuốc này giúp phơi bày tế bào ung thư, giúp hệ thống miễn dịch xác định và tiêu diệt chúng.
Cuối cùng, dự đoán của họ đã trở thành sự thật. Tế bào ung thư của Sascha Roth và các tình nguyện viên khác đã hoàn toàn biến mất sau quãng thời gian điều trị.
“Chúng tôi đã xem kết quả xét nghiệm, không còn dấu vết của khối u, cô ấy không cần phải chịu thêm điều trị”, tiến sĩ Cercek thông báo cho Roth.
Hai năm sau, không có dấu hiệu ung thư xuất hiện trong cơ thể của Roth và các tình nguyện viên khác. “Việc giảm thiểu ung thư ở mỗi bệnh nhân chưa từng được ghi nhận trước đây”, tiến sĩ Diaz nhấn mạnh.
Các tình nguyện viên trước đây đã phải chịu đựng các liệu pháp phức tạp và mệt mỏi như hóa trị, xạ trị và phẫu thuật. Các phương pháp này thường dẫn đến các vấn đề về chức năng ruột, tiết niệu và tình dục. Một số người thậm chí đã phải tiếp xúc với việc cắt bỏ túi đại tràng.
Khi họ bắt đầu tham gia vào nghiên cứu, họ không dám hi vọng rằng khối u sẽ biến mất hoàn toàn. Kết quả này khiến họ đều rất ngạc nhiên, vì họ không cần chịu đựng thêm bất kỳ liệu pháp điều trị nào khác.
Điều đáng chú ý là không có bệnh nhân nào gặp phải các vấn đề lâm sàng nghiêm trọng. Mặc dù một số bệnh nhân đã phản ứng không lợi với thuốc, nhưng chúng có thể dễ dàng kiểm soát và điều trị. Có khoảng 3% đến 5% bệnh nhân gặp các vấn đề nghiêm trọng hơn, như suy giảm sức mạnh, khó chịu khi nhai và nuốt.
Tuy nhiên, tiến sĩ Hanna K. Sanoff từ Trung tâm Ung thư Lineberger của Đại học Bắc Carolina, người không tham gia vào nghiên cứu, đã bày tỏ sự nghi ngờ liệu liệu pháp này có thể chữa trị hoàn toàn bệnh nhân hay không. Kimmie Ng, chuyên gia về ung thư đại trực tràng tại Đại học Y Harvard, nhận định kết quả là “đáng chú ý” và “chưa từng thấy”, nhưng cô cũng đề xuất cần phải mở rộng nghiên cứu để có cái nhìn rõ ràng hơn.